Nauka dla Społeczeństwa

28.02.2024
PL EN
20.07.2023 aktualizacja 20.07.2023

Trzeci lek na alzheimera

Fot. Adobe Stock Fot. Adobe Stock

Donanemab, trzeci już lek mający spowalniać postęp choroby Alzheimera ma zostać zatwierdzony przez Agencję ds. Żywności i Leków (FDA) – informuje „Journal of American Medical Association” (JAMA).

Podobnie jak dwa wcześniej zarejestrowane leki na chorobę Alzheimera - aducanumab (Aduhelm) i lekanemab (Leqembi), donanemab jest przeciwciałem monoklonalnym. Leki z tej grupy niszczą obecne w mózgach chorych płytki zbudowane z białka zwanego amyloidem. Obecność amyloidu zaburza funkcjonowanie komórek i prowadzi do gwałtownego rozprzestrzenienia innego białka, zwanego tau. Zarówno amyloid, jak i tau przyczyniają się do rozwoju choroby Alzheimera.

Niestety, jak przyznaje dr Gil Rabinovici dyrektor Alzheimer's Disease Research Center University of California w San Francisco (UCSF) wszystkie trzy leki najlepiej działają na osoby w najwcześniejszych stadiach choroby Alzheimera; w przypadkach bardziej zaawansowanych potrzebne będą inne terapie. Tak czy inaczej, pojawienie się trzeciego leku wskazuje na postępy w walce o spowolnienie choroby.

W artykule redakcyjnym na łamach JAMA Rabinovici mówi o „dopiero otwierającym się rozdziale nowej ery terapii molekularnych choroby Alzheimera i powiązanych zaburzeń neurodegeneracyjnych”.

Badania (https://jamanetwork.com/journals/jama/fullarticle/2807533) wykazały, że donanemab spowalniał pogorszenie funkcji poznawczych o 35 proc. w porównaniu z placebo u pacjentów z niskim lub średnim poziomem białka tau w mózgu. Wyniki te są podobne do zgłoszonych dla leku Leqembi, który uzyskał aprobatę FDA na początku tego lipca. U pacjentów o 40 proc. mniejsze było także ryzyko przejścia od łagodnych zaburzeń poznawczych do łagodnej demencji lub od łagodnej do umiarkowanej demencji.

W porównaniu z Aduhelm i Leqembi, donanemab skuteczniej usuwał płytki amyloidowe. Zmniejszał również stężenie białka tau we krwi, ale nie w kluczowym obszarze mózgu. Jak zaznaczył Rabinovici, chociaż wyniki są zachęcające, nadal potrzebna jest dogłębna analiza, aby zrozumieć, w jaki sposób te odkrycia wpływają na wyniki pacjentów. Pacjenci z bardziej zaawansowaną chorobą wykazywali niewielką lub żadną korzyść w porównaniu z tymi, którzy otrzymywali placebo. Dlatego donanemab powinien być stosowany u pacjentów z niskim lub średnim poziomem białka tau, co wskazuje na łagodną postać choroby.

Podobnie jak dwa inne nowe leki na chorobę Alzheimera, donanemab był związany z ARIA, nieprawidłowościami obrazowymi związanymi z amyloidem, które mogą obejmować obrzęk mózgu i mikrokrwawienia. Poważne powikłania tego rodzaju wystąpiły u 3,7 proc. pacjentów, przy czym odnotowano trzy zgony.

Ryzyko było wyższe wśród pacjentów z genem APOE4, dlatego Rabinovici wskazał, że przed leczeniem przeciwciałami monoklonalnymi powinny być zalecane badania genetyczne.

Brak różnorodności rasowej i etnicznej był głównym ograniczeniem badania. Tylko 8,6 proc z 1251 uczestników w USA nie było rasy białej. Rabinovici zaznaczył, że budzi to obawy natury etycznej co do „uogólniania wyników na populacje o najwyższym ryzyku”, zwracając uwagę na badania, które wykazały wyższe wskaźniki demencji w populacjach osób rasy czarnej i latynoskiej.

Biorąc pod uwagę przewidywany wysoki koszt donanemabu i duże zapotrzebowanie ze strony pacjentów, Rabinovici zaproponował dla dobra pacjentów, klinicystów i systemu opieki zdrowotnej ograniczenie trwania leczenia do czasu potrzebnego do usunięcia blaszek amyloidowych z mózgu - co jest pionierskim podejściem. (PAP)

Paweł Wernicki

pmw/ agt/

Przed dodaniem komentarza prosimy o zapoznanie z Regulaminem forum serwisu Nauka w Polsce.

Copyright © Fundacja PAP 2024