Badania kliniczne – postęp dla dobra pacjenta

Jak podkreślali uczestnicy konferencji, w Polsce od trzech lat dynamicznie rozwijają się badania niekomercyjne i pod względem badań medycznych stajemy się liderem w Europie Środkowo-Wschodniej. W dużej mierze to zasługa wydanych w ostatnich latach na inwestycje około 3 miliardów złotych. „Pojawiły się pieniądze, które mogą zarobić ci, którzy coś potrafią" – wskazał prof. Zbigniew Gaciong, rektor Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego. Dr Rafał Staszewski z Agencji Badań Medycznych zwrócił uwagę, że podczas pandemii liczba badań klinicznych wzrosła, na czym najbardziej zyskały profesjonalne ośrodki.

Choć to inwestycja z długim czasem zwrotu, wyniki dają się już zaobserwować. Obecnie trwają badania nad 145 ”cząsteczkowskazaniami" – zarówno lekami całkiem nowymi, jak i wykorzystaniem znanych już leków w nowej roli. Około połowy stanowią leki onkologiczne, ponad 40 – na choroby rzadkie.

Prof. Paweł Olczyk z ze Śląskiego Uniwersytetu Medycznego w Katowicach zwrócił uwagę, że niespokojne czasy sprzyjają innowacjom. Dzięki powszechnemu wprowadzeniu szczepionek opartych na technologii mRNA udało się ocalić około 20 milionów osób. Rozwinęły się też zestawy do samodzielnego wykrywania zakażeń, szersze zastosowania medyczne znalazły sztuczna inteligencja, roboty, druk 3D czy drony.

Powodzenie badań klinicznych w dużej mierze zależy od właściwej współpracy z pacjentem. Tymczasem mamy do czynienia z „infodemią” – zalewem informacji, wśród których wiele jest fałszywych. Wymaga to działań zaradczych ze strony „infodemiologów”, którzy starają się propagować rzetelną wiedzę. Praktyka dowiodła, że gdy zachoruje ktoś znany, wiele osób zaczyna szukać informacji na temat jego choroby (tak było na przykład z fibromialgią Lady Gagi).

Tworzone przez Agencję Badań Medycznych Regionalne Centra Medycyny Cyfrowej mają umożliwić naukowcom i klinicystom dostęp do dużej liczby wiarygodnych danych, przy jednoczesnym zachowaniu kontroli nad źródłami, które je generują. Kojarząca się powszechnie z kryptowalutami technologia blockchainu posłuży do informowania o wyrażeniu przez pacjenta świadomej zgody na badanie – przy czym w każdej chwili może on tę zgodę wycofać. W badaniach mają też być stosowane ”digital twins” - cyfrowe kopie pacjentów, które mają być ich wersjami niedostającymi leków, na przykład na alzheimera. Z drugiej strony dzięki gromadzącym próbki tkanek biobankom można poznawać chociażby wpływ różnic genetycznych na skuteczność i bezpieczeństwo leczenia.

Tomasz Szeląg z firmy Ryvu Therapeutics S.A. wyjaśniał, że globalizacja badań klinicznych jest koniecznością z wielu powodów. Gdyby wszystkie badania prowadzono tylko w USA, byłyby droższe i trwały dłużej. Z jednej strony inne państwa żądały udziału w badaniach, z drugiej same firmy farmaceutyczne widziały w tym możliwość zaoszczędzenia i dostęp do bardzo zróżnicowanej genetycznie populacji. Ważna jest także możliwość prowadzenia badań nad bardzo rzadkimi chorobami – czasem w całym kraju jest tylko jeden lub dwóch takich pacjentów. Kraje rozwijające się zyskują dostęp do najnowszych terapii, budowę infrastruktury, kształcenie, rozwój naukowy i gospodarczy.

Z drugiej strony problemem może być na brak dostępu do testowanych leków po zakończeniu badań w uboższych krajach – wprawdzie dla dużej firmy to inwestycja w budowanie reputacji i relacji z pacjentami, jednak dla małej firmy obciążenie finansowe bywa zbyt duże. Ze względu na różnice kulturowe w niektórych krajach pacjenci mogą nie zgłaszać lekarzom objawów ubocznych, które uznali za „zbyt błahe”. Również uzyskiwanie świadomej zgody pacjenta nie zawsze jest łatwe.

Obecnie coraz większy nacisk kładzie się na przyspieszenie działań administracyjnych, dzięki czemu mniej czasu upływałoby od rozpoczęcia badań do udostępnienia leku pacjentowi. W Europie samo wydanie zgody na rozpoczęcie badań trwa kilka miesięcy – w rezultacie coraz częściej badania prowadzone są w Azji.

Polska włączyła się do międzynarodowych badań klinicznych w latach 90. XX wieku. Zdobyte doświadczenie, nawiązane kontakty, postęp i adaptacja do europejskich standardów sprawiły, że teraz to polskie firmy farmaceutyczne i biotechnologiczne przeprowadzają kolejne globalne badania kliniczne.

Konferencja „Obecne wyzwania, innowacje w badaniach medycznych”, zorganizowana przez Narodowy Instytut Geriatrii, Reumatologii i Rehabilitacji im. prof. dr hab. med. Eleonory Reicher odbywa się pod patronatem Agencji Badań Medycznych, Ministra Edukacji i Nauki, Ministra Zdrowia oraz Narodowego Funduszu Zdrowia. Można w niej uczestniczyć także online.(PAP)

Autor: Paweł Wernicki

pmw/ bar/