Nauka dla Społeczeństwa

03.03.2024
PL EN
05.10.2023 aktualizacja 05.10.2023

Powstała "mniejsza", jeszcze bardziej przydatna wersja CRISPR

Fot. Adobe Stock Fot. Adobe Stock

Japońscy biotechnolodzy opracowali ulepszoną wersję słynnego systemu edycji genów CRISPR-Cas9. Jeśli chodzi o możliwości - jest ona równie potężna jak poprzednia, ale jej komponenty są mniejsze, więc będzie ją można łatwiej dostarczać do komórek.

O systemie CRISPR-Cas9 miała szansę usłyszeć już większość ludzi - nawet tych, którzy nie interesują się szczególnie nauką. Jest to zespół enzymów, który pozwala na precyzyjne manipulowanie genami. Pozwala on więc na przykład modyfikować mikroorganizmy, ulepszać rośliny czy zmieniać chore - z powodu wadliwych genów - komórki człowieka, przywracając im zdrowie.

Odkrycie tego systemu okazało się tak przełomowe, że Jennifer Doudna i Emmanuelle Charpentier w 2020 roku otrzymały za to Nagrodę Nobla.

Enzymy te wprowadza się do komórek, najczęściej z pomocą specjalnych wirusów. Jednak zajmują one sporo miejsca, co utrudnia ich dostarczanie.

Aby pokonać tę przeszkodę, naukowcy z Uniwersytetu w Tokio wykorzystali odkryty już wcześniej, pochodzący z bakterii Axidibacillus sulfuroxidans enzym AsCas12f. Enzym ten jest dużo mniejszy od tego, który znajduje się w typowym systemie CRISPR, jednak w pierwotnej postaci działa bardzo słabo.

Badacze zmienili go więc z pomocą biotechnologicznych metod, podmieniając wybrane aminokwasy innymi.

"Na podstawie informacji uzyskanych z analizy strukturalnej AsCas12f wybraliśmy mutacje wzmacniające aktywność enzymu, aby stworzyć zmodyfikowany AsCas12f. Ten zmieniony przez nas AsCas12f ma ponad 10 razy większą aktywność pod względem edytowania genomu, w porównaniu z typowym AsCas12f, i jest porównywalny do Cas9, zachowując przy tym znacznie mniejszy rozmiar" – wyjaśnia prof. Osamu Nureki, autor publikacji, która ukazała się w piśmie "Cell".

Jego grupa przetestowała już nowy enzym, podając go żywym myszom. Wyniki wskazują, że powinno być możliwe jego wykorzystanie w terapiach różnych chorób genetycznych, np. hemofilii.

Teraz badacze chcą zaprząc sztuczną inteligencję do dalszego udoskonalenia enzymu. (PAP)

Marek Matacz

mat/ zan/

Przed dodaniem komentarza prosimy o zapoznanie z Regulaminem forum serwisu Nauka w Polsce.

Copyright © Fundacja PAP 2024