USA/ Dziecko z rzadką chorobą metaboliczną po raz pierwszy wyleczone spersonalizowaną terapią genową
Amerykańscy specjaliści po raz pierwszy wykorzystali spersonalizowaną edycję genów do leczenia genetycznej choroby metabolicznej u kilkumiesięcznego chłopca. W przyszłości stwarza to szanse na podobną terapię u milionów dzieci z rzadką chorobą genetyczną.
-
FDA zatwierdziła dwie terapie genowe na anemię sierpowatą
Amerykańska Agencja Żywności i Leków zatwierdziła dwie pierwsze komórkowo-genowe terapie przeciwko anemii sierpowatej – Casgevy i Lyfgenia. W Polsce ta genetyczna choroba jest bardzo rzadka, ale np. w Afryce stanowi ważny problem.
-
Poznano przyczyny nieuleczalnej choroby chłopców
Naukowcy ustalili, jak uruchamia się toksyczna maszyneria białkowa w przebiegu Zespołu Bartha - genetycznej choroby ujawniającej się u chłopców. Problemy z sercem, mózgiem i mięśniami sprawiają, że większość pacjentów umiera we wczesnym dzieciństwie. Prace 40-osobowej grupy badaczy z udziałem Polki niosą nadzieję na zaprojektowanie leku - poinformował Uniwersytet Mikołaja Kopernika.
-
Poznano jedną z przyczyn leukodystrofii - choroby mózgu
Jedną z przyczyn leukodystrofii - choroby istoty białej mózgu, która ma podłoże genetyczne - zidentyfikowali badacze z uniwersytetów we Wrocławiu, Getyndze, Jenie i Kolonii.
-
U niektórych osób DNA może neutralizować choroby genetyczne
DNA niektórych osób prawdopodobnie potrafi neutralizować choroby genetyczne – informuje „Nature Biotechnology”.
Najpopularniejsze
-
Mazowsze/ Celtyckie narzędzie do trepanacji czaszki odkryte na Łysej Górze
-
Psycholog: tłumiona złość to prosta droga do symptomów depresji
-
Ekspertka: ewolucja człowieka się zatrzymała
-
Ministerstwo nauki przedstawiło strategię rozwoju szkolnictwa wyższego do 2035 r.
-
Znamy finalistów Popularyzatora Nauki
-
Mikrobiom jelitowy wpływa na pociąg do alkoholu
-
Co dziesiąte małe dziecko bawi się na dworze zaledwie raz w tygodniu
-
Dieta ketogeniczna może mieć w dłuższej perspektywie szkodliwy wpływ na metabolizm
-
Mgła mózgowa w czasie menopauzy może być skutkiem zmian w strukturze mózgu
-
UE/ Prace nad zniesieniem zmiany czasu utknęły bez nadziei na szybki przełom
Diagności laboratoryjni z kluczową rolą przy przeszczepach
By przygotować pacjenta do przeszczepu, trzeba wielu specjalistów, w tym diagnostów, którzy sprawdzają, czy organizm przyjmie nowy narząd - powiedziała PAP dr n. med. Marcelina Grabowska z Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego.
