FDA zatwierdziła dwie terapie genowe na anemię sierpowatą

Fot. Adobe Stock
Fot. Adobe Stock

Amerykańska Agencja Żywności i Leków zatwierdziła dwie pierwsze komórkowo-genowe terapie przeciwko anemii sierpowatej – Casgevy i Lyfgenia. W Polsce ta genetyczna choroba jest bardzo rzadka, ale np. w Afryce stanowi ważny problem.

Niedokrwistość sierpowatokrwinkowa (anemia sierpowata) występuje wyjątkowo rzadko, jednak np. w Afryce, co roku ponad 200 tys. dzieci rodzi się z tą przypadłością, a w USA dotyka ona ok. 100 tys. osób.

W jej przebiegu komórki przybierają kształt przypominający sierp i mają upośledzoną zdolność przenoszenia tlenu, a do tego żyją wielokrotnie krócej. To skutkuje uszkodzeniami różnych narządów i stwarza nawet zagrożenie życia.

Agencja Żywności i Leków USA zatwierdziła właśnie do stosowania, u osób od 12. roku, życia dwie terapie genetyczne przeciwko tej chorobie – Lyfgenia i Casgevy.

Lyfgenia polega na tym, że od pacjenta pobiera się komórki macierzyste krwi, po czym - z pomocą specjalnego wirusa - wprowadza się do nich gen odpowiedzialny za produkcję prawidłowej cząsteczki hemoglobiny, typowej dla dorosłego człowieka. Później komórki ponownie wprowadza się do organizmu chorego.

Casgevy działa podobnie, lecz w tym podejściu wykorzystano słynną metodę edycji genów CRISPR/Cas9. To pierwsza zatwierdzona przez FDA terapia, która wykorzystuje ten system. Wytwarzana później hemoglobina ma przy tym postać typową dla okresu płodowego.

W obu przypadkach, po pobraniu komórek macierzystych, pacjent musi przejść silną chemioterapię, która niszczy wszystkie inne komórki w szpiku kostnym, tak aby można było je zastąpić zmodyfikowanymi komórkami.

Pacjenci, którzy będą tymi metodami leczeni, będą poddawani długofalowym obserwacjom – podaje FDA.

„Zgody te stanowią oznaczają istotny medyczny postęp, jeśli chodzi o wykorzystanie innowacyjnych, opartych na komórkach terapii genowych, mających na celu zwalczanie potencjalnie niszczycielskich chorób i poprawę zdrowia publicznego” - powiedział dr Peter Marks dyrektor Centrum Oceny i Badań Biologicznych FDA.

Decyzje te "wynikają z rygorystycznych ocen danych naukowych i klinicznych niezbędnych do uzyskania zgody, odzwierciedlając zaangażowanie FDA w ułatwianie rozwoju bezpiecznych i skutecznych terapii dla stanów mających poważny wpływ na zdrowie ludzkie” – dodał.

Casgevy została też niedawno zatwierdzona w Wielkiej Brytanii.

Więcej informacji na stronie internetowej.  (PAP)

mat/ bar/

Fundacja PAP zezwala na bezpłatny przedruk artykułów z Serwisu Nauka w Polsce pod warunkiem mailowego poinformowania nas raz w miesiącu o fakcie korzystania z serwisu oraz podania źródła artykułu. W portalach i serwisach internetowych prosimy o zamieszczenie podlinkowanego adresu: Źródło: naukawpolsce.pl, a w czasopismach adnotacji: Źródło: Serwis Nauka w Polsce - naukawpolsce.pl. Powyższe zezwolenie nie dotyczy: informacji z kategorii "Świat" oraz wszelkich fotografii i materiałów wideo.

Czytaj także

  • Fot. Adobe Stock

    Fosfina i amoniak w chmurach mogą wskazywać na istnienie życia na Wenus

  • Fot. Adobe Stock

    Wielokrotne przeprowadzki w dzieciństwie podnoszą ryzyko depresji

Przed dodaniem komentarza prosimy o zapoznanie z Regulaminem forum serwisu Nauka w Polsce.

newsletter

Zapraszamy do zapisania się do naszego newslettera