USA/ Dziecko z rzadką chorobą metaboliczną po raz pierwszy wyleczone spersonalizowaną terapią genową
Amerykańscy specjaliści po raz pierwszy wykorzystali spersonalizowaną edycję genów do leczenia genetycznej choroby metabolicznej u kilkumiesięcznego chłopca. W przyszłości stwarza to szanse na podobną terapię u milionów dzieci z rzadką chorobą genetyczną.
-
FDA zatwierdziła dwie terapie genowe na anemię sierpowatą
Amerykańska Agencja Żywności i Leków zatwierdziła dwie pierwsze komórkowo-genowe terapie przeciwko anemii sierpowatej – Casgevy i Lyfgenia. W Polsce ta genetyczna choroba jest bardzo rzadka, ale np. w Afryce stanowi ważny problem.
-
Poznano przyczyny nieuleczalnej choroby chłopców
Naukowcy ustalili, jak uruchamia się toksyczna maszyneria białkowa w przebiegu Zespołu Bartha - genetycznej choroby ujawniającej się u chłopców. Problemy z sercem, mózgiem i mięśniami sprawiają, że większość pacjentów umiera we wczesnym dzieciństwie. Prace 40-osobowej grupy badaczy z udziałem Polki niosą nadzieję na zaprojektowanie leku - poinformował Uniwersytet Mikołaja Kopernika.
-
Poznano jedną z przyczyn leukodystrofii - choroby mózgu
Jedną z przyczyn leukodystrofii - choroby istoty białej mózgu, która ma podłoże genetyczne - zidentyfikowali badacze z uniwersytetów we Wrocławiu, Getyndze, Jenie i Kolonii.
-
U niektórych osób DNA może neutralizować choroby genetyczne
DNA niektórych osób prawdopodobnie potrafi neutralizować choroby genetyczne – informuje „Nature Biotechnology”.
Najpopularniejsze
-
Nowy gatunek węża sprzed 37 mln rzuca światło na wczesną ewolucję „zaawansowanych węży”
-
Naukowcy udowodnili istnienie tetrakwarków
-
Naukowiec: średniowieczna trójpolówka dała Europie rekordową bioróżnorodność
-
Bakteriofagi w walce z superbakteriami - nowa broń przeciw antybiotykooporności
-
Polscy naukowcy współtwórcami gorsetu do leczenia skoliozy u młodzieży
Uznański-Wiśniewski: lokalizacja ośrodka ESA to sprawa wtórna, najważniejszy plan jego powstania
Lokalizacja ośrodka Europejskiej Agencji Kosmicznej (ESA), który ma powstać w Polsce, to kwestia wtórna; najważniejsze jest stworzenie planu jego powstania – podkreślił astronauta Sławosz Uznański-Wiśniewski podczas niedzielnego briefingu w trakcie 9. Śląskiego Festiwalu Nauki w Katowicach.
