USA/ Dziecko z rzadką chorobą metaboliczną po raz pierwszy wyleczone spersonalizowaną terapią genową
Amerykańscy specjaliści po raz pierwszy wykorzystali spersonalizowaną edycję genów do leczenia genetycznej choroby metabolicznej u kilkumiesięcznego chłopca. W przyszłości stwarza to szanse na podobną terapię u milionów dzieci z rzadką chorobą genetyczną.
-
FDA zatwierdziła dwie terapie genowe na anemię sierpowatą
Amerykańska Agencja Żywności i Leków zatwierdziła dwie pierwsze komórkowo-genowe terapie przeciwko anemii sierpowatej – Casgevy i Lyfgenia. W Polsce ta genetyczna choroba jest bardzo rzadka, ale np. w Afryce stanowi ważny problem.
-
Poznano przyczyny nieuleczalnej choroby chłopców
Naukowcy ustalili, jak uruchamia się toksyczna maszyneria białkowa w przebiegu Zespołu Bartha - genetycznej choroby ujawniającej się u chłopców. Problemy z sercem, mózgiem i mięśniami sprawiają, że większość pacjentów umiera we wczesnym dzieciństwie. Prace 40-osobowej grupy badaczy z udziałem Polki niosą nadzieję na zaprojektowanie leku - poinformował Uniwersytet Mikołaja Kopernika.
-
Poznano jedną z przyczyn leukodystrofii - choroby mózgu
Jedną z przyczyn leukodystrofii - choroby istoty białej mózgu, która ma podłoże genetyczne - zidentyfikowali badacze z uniwersytetów we Wrocławiu, Getyndze, Jenie i Kolonii.
-
U niektórych osób DNA może neutralizować choroby genetyczne
DNA niektórych osób prawdopodobnie potrafi neutralizować choroby genetyczne – informuje „Nature Biotechnology”.
Najpopularniejsze
-
Biblioteka UW: wolontariusze potrzebni do odczytania rękopisów, których nie rozumie AI
-
Psycholog: gwałtowne przerwanie gry komputerowej w złości to ważny sygnał
-
Zmiana diety żubrów rozregulowuje ich rozród
-
Olsztyn/ Miasto chce zbadać największe jezioro, by możliwe było oczyszczenie z moczarki
-
38 mln lat temu na terenie dzisiejszej Lubelszczyzny pływały walenie
-
Zespół policystycznych jajników zmienił nazwę
-
Naukowcy podejrzewają, dlaczego większość ludzi jest praworęczna
-
Wirusolog: Ebola nie przenosi się drogą powietrzną
-
Raport: nie wszystkie produkty ultraprzetworzone szkodzą zdrowiu
-
Worldometer: Turkmenistan zużywa najwięcej wody na świecie w przeliczeniu na mieszkańca
Prof. Rowiński: erozja wolności akademickiej jest stopniowa i często niezauważalna
Erozja wolności akademickiej następuje dziś stopniowo i często niezauważalnie – powiedział PAP prof. Paweł Rowiński, prezes Europejskiej Federacji Akademii Nauk (ALLEA). Dodał, że nie polega ona na otwartych zakazach czy cenzurze, ale na presji politycznej, ekonomicznej czy instytucjonalnej.
