Amerykańscy specjaliści po raz pierwszy wykorzystali spersonalizowaną edycję genów do leczenia genetycznej choroby metabolicznej u kilkumiesięcznego chłopca. W przyszłości stwarza to szanse na podobną terapię u milionów dzieci z rzadką chorobą genetyczną.
Amerykańska Agencja Żywności i Leków zatwierdziła dwie pierwsze komórkowo-genowe terapie przeciwko anemii sierpowatej – Casgevy i Lyfgenia. W Polsce ta genetyczna choroba jest bardzo rzadka, ale np. w Afryce stanowi ważny problem.
Naukowcy ustalili, jak uruchamia się toksyczna maszyneria białkowa w przebiegu Zespołu Bartha - genetycznej choroby ujawniającej się u chłopców. Problemy z sercem, mózgiem i mięśniami sprawiają, że większość pacjentów umiera we wczesnym dzieciństwie. Prace 40-osobowej grupy badaczy z udziałem Polki niosą nadzieję na zaprojektowanie leku - poinformował Uniwersytet Mikołaja Kopernika.
Jedną z przyczyn leukodystrofii - choroby istoty białej mózgu, która ma podłoże genetyczne - zidentyfikowali badacze z uniwersytetów we Wrocławiu, Getyndze, Jenie i Kolonii.
DNA niektórych osób prawdopodobnie potrafi neutralizować choroby genetyczne – informuje „Nature Biotechnology”.