Wyniki II fazy badania klinicznego prowadzonego wspólnie przez badacza z Queen Mary University of London (Wielka Brytania) i współpracowników z formy CinCor Pharma (USA) zaprezentowane(DOI: 10.1056/NEJMoa2213169) zostały również na konferencji naukowej American Heart Association w Chicago.

Wysokie ciśnienie tętnicze krwi jest główną przyczyną udarów i częstą przyczyną zawałów serca oraz niewydolności nerek. U większości pacjentów przyczyna nadciśnienia jest nieznana i wymagają one leczenia przez całe życie za pomocą leków.

W ostatnich latach udało się odkryć, że u 5-10 proc. osób z nadciśnieniem występuje mutacja genu w nadnerczach, która powoduje wytwarzanie nadmiernych ilości hormonu steroidowego, aldosteronu. Aldosteron powoduje zatrzymanie soli w organizmie, podnosząc ciśnienie krwi. Pacjenci ze zbyt wysokim poziomem aldosteronu we krwi są oporni na leczenie powszechnie stosowanymi lekami na nadciśnienie. Przeszkodą w rozwoju leku który hamowałby działanie enzymu zwanego syntazą aldosteronu było bardzo duże (rzędu 93 proc.) podobieństwo enzymu odpowiedzialnego za produkcję innego niezbędnego hormonu steroidowego – kortyzolu.

Baxdrostat jest właśnie lekiem selektywnie obniżającym poziom aldosteronu we krwi i moczu, ale nie mającego wpływu na poziom kortyzolu. Badanie wykazało, że lek powoduje wyraźny spadek ciśnienia krwi u pacjentów, u których nadciśnienie jest oporne na zwykłe leki. Ten rodzaj nadciśnienia jest częściowo spowodowany nadmierną produkcją aldosteronu.

Podczas trwającego 12 tygodni badania 248 pacjentom podawano raz dziennie albo dawkę Baxdrostatu (stosowano różne dawki), albo placebo. W momencie przystąpienia do badania ciśnienie krwi żadnego z tych pacjentów nie było kontrolowane, pomimo przyjmowania 3 lub więcej leków na nadciśnienie. Dawki Baxdrostatu przyjmowane dodatkowo ze zwykłymi lekami pacjentów wynosiły 2 mg, 1 mg lub 0,5 mg. Pod koniec 12 tygodnia grupa, która otrzymała najwyższą dawkę Baxdrostatu ( 2 mg), odnotowała 20-punktowy (o 20 milimetrów słupka rtęci) spadek ciśnienia tętniczego. Wystąpiła 11-punktowa różnica między tą grupą a grupą otrzymującą placebo. Tak duża różnica jest rzadko obserwowana przy stosowaniu jakiegokolwiek pojedynczego leku obniżającego ciśnienie krwi.

Profesor Morris Brown z Queen Mary University of London, współautor badania, powiedział: „Wyniki stosowania tego pierwszego w swoim rodzaju leku są ekscytujące, chociaż potrzeba więcej testów, zanim będziemy mogli go porównywać z jakimikolwiek istniejącymi lekami. Ale Baxdrostat może potencjalnie dać nadzieję wielu osobom, które nie reagują na tradycyjne leczenie nadciśnienia. Skuteczność starszych leków u poszczególnych pacjentów może się znacznie różnić, podczas gdy cechą charakterystyczną tej nowej klasy jest to, że można przewidzieć, że będzie dobrze działać u pacjentów, których aldosteronu uczynił odpornymi na starsze metody leczenia”.

Profesor Brown był osobiście zaangażowany w prace nad lekiem od ponad 10 lat i doradzał zarówno w badaniu Baxdrostat, prowadzonym w USA, jak i wcześniejszym rozwoju leku. Ściśle współpracował z firmami farmaceutycznymi odpowiedzialnymi za rozwój leku oraz start-upami, które go licencjonowały.(PAP)

Autor:Paweł Wernicki

pmw/ agt/