Wyobraźmy sobie, że informacją genetyczną daje się manipulować tak swobodnie, jak literami, słowami i zdaniami w edytorze tekstów. Można wyszukiwać zbitki liter w tekście, kasować niepotrzebne fragmenty, w dokładnie wyznaczone miejsca wklejać nowe słowa... A w ten sposób dość swobodnie przeprojektować genom, aby wpływać na właściwości organizmów. Brzmi zdumiewająco? Czy może wręcz niepokojąco? Ale to już nie tylko fantazja. To możliwości, jakie otwiera przed ludzkością technologia edycji genów, w szczególności znana zaledwie od kilku lat metoda oparta o system CRISPR/Cas.

ZASTOSOWAŃ - CO NIE MIARA

Dzięki technologii edycji genomów można programować geny z precyzją do pojedynczych nukleotydów - "liter" tworzących informację genetyczną. Spektakularnym przykładem wykorzystania tej techniki było w tym roku zakodowanie w DNA bakterii... krótkiego filmu. A potem odczytanie tego filmu, po wydobyciu go z DNA kolejnych pokoleń bakterii.

W sierpniu br. poinformowano, że naukowcom z USA i Korei Południowej po raz pierwszy udało się - dzięki technologii CRISPR/Cas - wymienić wadliwy gen w ludzkim zarodku. Eksperyment polegał na usunięciu mutacji prowadzącej do asymetrycznego przerostu lewej komory serca i nagłego zgonu sercowego i zastąpieniu jej „zdrowym” wariantem sekwencji DNA.

Naukowcy z całego świata wykorzystują CRISPR/Cas do badania funkcji pojedynczych genów. W biotechnologii zaś dzięki edycji genów tworzy się nowe odmiany roślin i zwierząt o pożądanych cechach (i to niekoniecznie takie, które w świetle obecnego prawa uznane będą za GMO). W diagnostyce CRISPR/Cas jest nadzieją na szybkie rozpoznawanie bakterii i wirusów w infekcjach. Technologia ta daje również szanse na tworzenie nowych leków i terapii.

"Jeśli chodzi o szukanie zastosowań dla CRISPR/Cas, jesteśmy dopiero na początku drogi" - komentuje w rozmowie z PAP prof. Janusz Bujnicki, jeden z doradców naukowych Komisji Europejskiej SAM-HLG, zatrudniony w warszawskim Międzynarodowym Instytucie Biologii Molekularnej i Komórkowej (IIMCB).

Prof. Bujnicki spodziewa się, że zainteresowanie przemysłu technologią edycji genów będzie spore. A to oznacza perspektywę dużych pieniędzy.

TWARDA WALKA O SWOJE PRAWA

Do walki o prawa własności intelektualnej do rozwiązania zatrudniono więc prawników. Batalia jest naprawdę zacięta. Na razie ważnymi stronami sporu są Uniwersytet Kalifornijski w Berkeley (UC) oraz Broad Institute. W 2012 r. związane z UC Jenniffer Doudna i Emmanuelle Charpentier z zespołem wykazały, jak - dzięki technologii CRISPR/Cas - można przecinać, w dokładnie wyznaczonym miejscu wyizolowane z bakteryjnej komórki rozwinięte DNA. Natomiast w 2013 r. Feng Zhang z zespołem z Broad Institute (kooperacja MIT i Harvarda) zaprezentował, jak stosować CRISPR/Cas w komórkach eukariotycznych (tam DNA jest zwinięte razem z białkami w postaci chromatyny). Swoje rozwiązania każdy z zespołów postanowił opatentować.

"UC złożył swoje wnioski patentowe jako pierwszy. A badacze z Broad Institute - choć złożyli wniosek później - to zapłacili dodatkowo za to, żeby był szybciej przeanalizowany. Obie strony otrzymały patenty. Amerykański sąd patentowy stwierdził, że wniosek patentowy UC nie interferuje z przyznanym wcześniej patentem dla Broad Institute" - podsumowuje prof. Janusz Bujnicki.

Dla UC - który miał nadzieję na większy kawałek tortu - nie było to dobre rozstrzygnięcie.

Doudna jakiś czas temu przekonywała, że trudno jest zrozumieć decyzję urzędu patentowego. "Oni (Broad Institute - przypis PAP) dostali patent na zielone piłki do tenisa, a my (UC - przypis PAP) będziemy mieć patent na piłki tenisowe" - mówiła.

Walka o patenty trwa; uniwersytet się od decyzji sądu odwołuje.

GDZIE DWÓCH SIĘ BIJE, NIE ZAWSZE TRZECI KORZYSTA

Prof. Matthias Bochtler z warszawskiego Instytutu Biochemii i Biofizyki PAN oraz IIMCB używa CRISPR/Cas na co dzień w swoich badaniach. W rozmowie z PAP naukowiec zaznacza, że media relacjonując bitwę na patenty często zapominają o jeszcze jednym ważnym graczu w batalii o CRISPR/Cas. Jest nim Virginijus Šikšnys, który - wraz z zespołem z Litwy - miał również ważny udział w badaniach nad CRISPR/Cas.

Zespół z Wilna badał to samo, co Doudna i Charpentier. Ale nie miał tyle szczęścia przy publikacji. Badaczki - które cieszyły się już renomą - złożyły publikację do "Science" w czerwcu 2012. I jeszcze w tym samym miesiącu ich pracę opublikowano. Tymczasem Šikšnys swój artykuł do "Cell" złożył już w kwietniu 2012 r., ale tekst został szybko odrzucony. W maju tego samego roku poprawioną pracę złożył do czasopisma PNAS, a publikacja ukazała się dopiero we wrześniu 2012 r. A to mogło być już trochę za późno, by uznano go - bez żadnych ale - za pierwszego odkrywcę potencjału CRISPR/Cas. "To w gruncie rzeczy takie samo odkrycie. Różni się szczegółami" - komentuje Bochtler, który z Šikšnysem współpracował. Jak dodaje, Šikšnys również zabiega o prawa do udzielania licencji na korzystanie z CRISPR/Cas.

WIĘCEJ MOŻLIWOŚCI - WIĘCEJ PATENTÓW

Prof. Bujnicki zauważa, że wniosków patentowych dotyczących technologii CRISPR/Cas wciąż na całym świecie przybywa. W batalii biorą też udział instytuty badawcze z Europy, z którymi związana była w swojej pracy Emmanuelle Charpentier. Ostatnio również patentem na udoskonalenie technologii CRISRP pochwaliła się firma Merck. "Różne wnioski patentowe dotyczą różnych wariantów technologii CRISPR i różnych zastosowań. To również wnioski patentowe dotyczące udoskonalania tych technik" - mówi prof. Bujnicki. I zaznacza, że patenty zależą od siebie i na razie nie zawsze wiadomo, komu i kiedy za prawa do korzystania z CRISPR/Cas trzeba będzie płacić.

"Moim zdaniem w tym konflikcie zachłanną stroną są nie naukowcy, ale instytucje i prawnicy" - komentuje prof. Bochtler. Wtóruje mu prof. Bujnicki: "Mam nadzieję, że badacze będą dążyli do maksymalnej współpracy, a żądni bogactwa inwestorzy nie będą nadmuchiwali konfliktów w świecie naukowym".

KŁÓCICIE SIĘ O PIENIĄDZE? TO NA NOBLA SOBIE JESZCZE POCZEKACIE…

Prof. Bujnicki uważa, że za badania nad CRISPR/Cas prędzej czy później zostanie przyznana Nagroda Nobla. "Ale jeśli Nobel przyznany byłby teraz, werdykt komitetu noblowskiego pewnie by wykorzystano w sądzie, aby naciskać na konkretny wyrok dotyczący praw własności intelektualnej. A to byłoby niekorzystne dla samej instytucji Nagrody i ogólnie dla nauki" - komentuje.

Prof. Bochtler z kolei zgaduje, że być może komitet noblowski wybrnie z problemu inaczej. Może ta prestiżowa nagroda przyznana zostanie w pierwszej kolejności autorom badań podstawowych dotyczących CRISPR? Bo nim nagrodzi się odkrywców zastosowań (walczących o patenty), być może warto dostrzec żmudne badania podstawowe tych, którzy opisali działanie CRISPR w przyrodzie - w komórkach bakterii...

PAP - Nauka w Polsce, Ludwika Tomala

lt/ zan/