„Co roku w Polsce odnotowuje się ok. 1100-1200 nowych zachorowań na nowotwory dziecięce. Część z małych pacjentów nie reaguje na tradycyjne metody leczenia lub występuje u nich wznowa czy progresja choroby. Szansą dla tych dzieci na powrót do zdrowia często są badania kliniczne” – powiedziała cytowana w informacji prasowej przesłanej PAP prof. Anna Raciborska, kierownik Kliniki Onkologii i Chirurgii Onkologicznej Dzieci i Młodzieży w Instytucie Matki i Dziecka.

Jak dodała, w klinice, którą kieruje, prowadzonych jest aktualnie sześć różnego rodzaju niekomercyjnych projektów badawczych, które dają dzieciom możliwość skorzystania z najnowocześniejszych terapii, m.in. w przypadku, gdy standardowe leczenie nie przynosi oczekiwanych rezultatów.

„Do takich projektów należy projekt BUTTERFLY, gdzie pacjenci z opornym mięsakiem Ewinga mogą otrzymać immunoterapię, czy projekt POLHISTIO dla dzieci z histiocytozami, w ramach którego podaje się leczenie celowane w oparciu o wynik badania molekularnego” – wymieniała onkolog.

Badania kliniczne służą do testowania nowych leków, procedur medycznych lub terapii z udziałem ludzi. Ich głównym celem jest ustalenie, w jakim stopniu nowa metoda leczenia lub profilaktyki jest skuteczna w zapobieganiu, wykrywaniu lub zwalczaniu różnych chorób. Z udziału w projektach badawczych często korzystają pacjenci, u których standardowe postępowanie nie przynosiło oczekiwanych rezultatów.

Jak zaznaczyła prof. Raciborska, bez rzetelnych badań klinicznych rozwój medycyny, w tym nowych terapii – ratujących bądź przedłużających życie - nie byłby możliwy. Coraz częściej badania kliniczne nie są już traktowane jako leczenie ostatniej szansy, ale jedna z opcji, z której mogą korzystać pacjenci.

„Badania kliniczne mają służyć przede wszystkim optymalizacji sposobu leczenia i poprawie jego wyników. Dają możliwość sprawdzenia nowych schematów leczenia lub włączenia dodatkowych leków, ich dawkowania czy procedur diagnostyczno-terapeutycznych. Umożliwiają stosowanie bardziej precyzyjnej i często mniej inwazyjnej kuracji” – wymieniała onkolog.

Dodała, że dzięki ich rozwojowi lekarze mogą tworzyć nowe standardy postępowania, personalizować leczenie, podnosić wskaźniki wyleczalności.

„Osoby zakwalifikowane do badań nie ponoszą kosztów związanych z leczeniem, są objęte stałą opieką zespołu lekarzy i pielęgniarek oraz mają dostęp do najwyższej jakości procedur medycznych i diagnostyki. Udział w projekcie badawczym daje pacjentom i ich rodzinom poczucie najlepszej możliwej opieki, co jest niezmiernie ważne, zwłaszcza w chorobach rzadkich oraz gdy pacjentem jest dziecko” – wyjaśniła prof. Raciborska.

Dlatego bardzo pozytywne jest to, że na świecie i w Polsce rośnie liczba prowadzonych badań klinicznych, oceniła specjalistka.

W 2024 r. liczba badań zarejestrowanych w bazie ClinicalTrials.gov badań zwiększyła się o ponad 17 proc. w stosunku do roku poprzedniego (wzrost z 437 533 badań w r. 2023 do 513 823 w r. 2024). Badania kliniczne z udziałem dzieci stanowią około 20 proc. wszystkich zarejestrowanych w bazie projektów.

Wzrost liczby prowadzonych badań klinicznych obserwuje się również w naszym kraju. W latach 2014–2019 Polska odnotowała jeden z największych na świecie wzrostów liczby prowadzonych projektów, plasując się na 5. miejscu za Chinami, Hiszpanią, Koreą Południową i Tajwanem.

W badaniach klinicznych najważniejsze jest bezpieczeństwo jego uczestników. Dlatego każdy projekt musi zostać zatwierdzony przez komitety etyczne, które oceniają ryzyko z nim związane i zapewniają, że ma on sens i uzasadnienie naukowe. Badania są też kontrolowane przez rządowe agencje, takie jak FDA w Stanach Zjednoczonych czy EMA w Europie, które wymagają dokładnej dokumentacji i zgłaszania wszelkich działań niepożądanych.

W trakcie trwania danego projektu jego uczestnicy są stale monitorowani przez zespół medyczny. Wszelkie problemy zdrowotne lub skutki uboczne są natychmiast zgłaszane i analizowane. W przypadku badań prowadzonych wśród dzieci obowiązują specjalne protokoły.

„Badania z udziałem dzieci są prowadzone według specjalnie opracowanych protokołów, które uwzględniają ich unikalne potrzeby zdrowotne, rozwojowe i psychologiczne. Regulacje te gwarantują, że badania są odpowiednie dla wieku, dojrzałości i stanu zdrowia dzieci. Rodzice lub opiekunowie prawni muszą wyrazić świadomą zgodę na udział ich dziecka w badaniu, a w przypadku nastoletnich, bardziej dojrzałych pacjentów, od nich również wymagana jest zgoda na udział w projekcie” – wyjaśniła prof. Raciborska.(PAP)

jjj/ bar/