Terapia genowa m.in. anemii sierpowatej skuteczna co najmniej po trzech latach
Fot. Adobe Stock
Oparta na metodzie CRISPR terapia genowa anemii sierpowatej i talasemii działa jeszcze po trzech latach - doniósł właśnie zespół badaczy, który zastosował ją w grupie ponad 70 chorych. Zastosowanie metody wymaga tylko jednego zabiegu.
W trakcie European Hematology Association (EHA) Congress naukowcy z Children’s Hospital of Philadelphia zaprezentowali wyniki potencjalnie przełomowego leczenia wymagającej regularnej transfuzji talasemii oraz ciężkiej anemii sierpowatej.
Metoda opracowana przez firmy Vertex Pharmaceuticals and CRISPR Therapeutics działa jeszcze po trzech latach od użycia - poinformowali badacze. W tym okresie okazała się w dużej mierze bezpieczna - według ekspertów, może być nawet bezpieczniejsza, niż przeszczep szpiku od dawcy.
„Nasze dane dostarczają kolejnych dowodów, że terapia ta ma potencjał, aby przetransformować życie pacjentów z anemią sierpowatą i beta talasemią - stwierdził jeden z głównych autorów prezentacji, dr Stephan A. Grupp. - Choć musimy nadal sprawdzać trwałość tych wyników, jestem podekscytowany obecnymi danymi” - dodaje.
Pochodzą one z dwóch badań klinicznych, w których z pomocą metody manipulacji genetycznej CRISPR udało się zwiększyć produkcję hemoglobiny płodowej, aby skorygować działanie wadliwego genu związanego z obiema chorobami.
W testach wzięło udział 75 osób. Z 44 chorych na talasemię, 42 jest wolnych od konieczności przyjmowania transfuzji. Dwójka ochotników z talasemią doznała poważnych skutków ubocznych prawdopodobnie związanych z leczeniem.
Wszyscy z 31 chorych na anemię sierpowatą są wolni od bolesnych i niebezpiecznych kryzysów sierpowato-krwinkowych.
Więcej informacji na stronie.
Marek Matacz
mat/ ekr/
Przed dodaniem komentarza prosimy o zapoznanie z Regulaminem forum serwisu Nauka w Polsce.
