W poniedziałek we Wrocławiu podpisano porozumienie o utworzeniu Akademickiej Sieci Laboratoriów Wytwarzania ATMP w standardzie GMP. Sieć ma połączyć ośrodki, które już wytwarzają produkty lecznicze terapii zaawansowanej oraz jednostki przygotowujące się do uruchomienia takiej działalności.
Naukowcy ze szwedzkiego Instytutu Karolinska z pomocą terapii genowej przywrócili słuch dziesiątce pacjentów z głuchotą lub silnym ubytkiem słuchu, spowodowanymi mutacją w genie o nazwie OTOF. Najlepiej na leczenie reagowały dzieci.
Dzięki zastosowaniu terapii genowej udało się – na razie na modelu świnki morskiej - usunąć niewydolność łożyska, ważną przyczynę martwych urodzeń i przedwczesnych porodów – informuje pismo „Gene Therapy”.
W Neuro, Montrealskim Szpitalu i Instytucie Neurologicznym przeprowadzono w miniony wtorek pierwszą w Kanadzie operację wszczepienia właściwej kopii genu pacjentowi dotkniętemu otępieniem czołowo-skroniowym – podały kanadyjskie media.
Naukowcy przetestowali na naczelnych terapię genową, która skutecznie leczyła małpy z ciężkiego alkoholizmu. Procedura wymaga otwarcia czaszki, więc mogłaby pomagać tylko w najcięższych przypadkach.
Myszy z zaburzeniami lękowymi udało się wyleczyć terapią genową CRISPR/Cas9. Zaaplikowany przez nos biochemiczny system pokonał barierę krew-mózg i zmienił pracę jednego z ważnych receptorów w neuronach.
Wirus, który po genetycznej modyfikacji jest w stanie przenosić około 20 razy więcej DNA, niż wirusy dotychczas stosowane w terapiach genowych, może znacznie rozszerzyć potencjalne możliwości leczenia – informuje pismo „Nature Communications”.
Terapia genowa przy użyciu wektora AAV przywraca słuch u starzejących się myszy z mutacją genetyczną – dowiedli po raz pierwszy naukowcy z Bostonu.
Terapia genowa z wykorzystaniem receptora neurotrofiny pobudza procesy, które chronią i regenerują nerwy wzrokowe w mysich modelach jaskry - informuje pismo „Molecular Therapy”.
Oparta na metodzie CRISPR terapia genowa anemii sierpowatej i talasemii działa jeszcze po trzech latach - doniósł właśnie zespół badaczy, który zastosował ją w grupie ponad 70 chorych. Zastosowanie metody wymaga tylko jednego zabiegu.