Autorami odkrycia są naukowcy z Boston University School of Medicine działający we współpracy z badaczami z University of Iowa Carver College of Medicine. Wyniki swoich badań opublikowali na łamach pisma „Neurology” (http://n.neurology.org/content/early/2017/12/27/WNL.0000000000004844).

Choroba Huntingtona to śmiertelna, dziedziczna choroba neurologiczna, która zwykle objawia się pomiędzy 30 a 50 rokiem życia. Powoduje ją mutacja genetyczna (polegająca na wydłużeniu powtarzalnego fragmentu DNA zawierającego sekwencję C-A-G, zlokalizowanego w pobliżu końca genu HD), która jest przekazywana z rodzica na dziecko. Od ilości powtórzeń CAG zależy to, jak wcześnie i z jakim nasileniem rozwinie się choroba.

Zespół badawczy prof. Richarda H. Myers’a zbadał płyn mózgowo-rdzeniowy 30 osób, o których wiadomo było, że posiadają mutację powodującą chorobę Huntingtona, jednak nie wykazywały jeszcze żadnych objawów. Ustalili, że u takich ludzi już nawet 20 lat przed wystąpieniem pierwszych objawów choroby występuje inne niż u osób bez mutacji stężenie cząsteczki (mikroRNA).

„Naszym najciekawszym odkryciem było to, że poziom mikroRNA rośnie powoli i stopniowo przez wiele lat, zanim u chorego wystąpią pierwsze objawy, a następnie rośnie nadal już po ujawnieniu się choroby - mówi prof. Myers. - W związku z tym uważamy, że terapie oparte na obniżaniu stężenia mikroRNA mogłyby spowalniać i odsuwać w czasie początek choroby” - mówi. (PAP)

kap/ ekr/