Przed pięcioma laty ta sama grupa badaczy pokazała działanie tej metody na jednym pacjencie. Teraz badacze informują, że w granicach ocenianych w nowym badaniu terapię uznano za bezpieczną. Większość działań niepożądanych dotyczących oczu miała łagodne lub umiarkowane nasilenie. Jedno ciężkie zdarzenie wystąpiło bezpośrednio po podaniu preparatu, ale ustąpiło w ciągu kilku minut po leczeniu.

Jednocześnie siedmiu z dziesięciu pacjentów stało się bardziej wrażliwych na światło. Przy tym u sześciu poprawa osiągnęła wcześniej zdefiniowany próg uznawany za klinicznie istotny.

U czterech z ośmiu pacjentów, którzy ukończyli testy reakcji wzrokowych, odnotowano poprawę w zadaniach takich jak wykrywanie lub lokalizowanie obiektów. 

Jeszcze większa liczba pacjentów poprawiła wyniki w odnajdywaniu drzwi lub podążaniu wzdłuż linii.

Badania mózgów uczestników wskazały natomiast, że informacje wzrokowe docierały do obszarów odpowiedzialnych za widzenie.

– Badanie to stanowi ważny kamień milowy w optogenetycznym przywracaniu wzroku. Pokazuje, że efekty zaobserwowane wcześniej u pojedynczego pacjenta można odtworzyć u kilku chorych, a także tworzy podstawę do opracowania w przyszłości bardziej czułych i skuteczniejszych terapii – podkreśla jeden z autorów badania, Stefan Futterknecht ze szwajcarskiego Instytutu Okulistyki Molekularnej i Klinicznej w Bazylei.

Jak wyjaśniają naukowcy, barwnikowe zwyrodnienie siatkówki jest chorobą dziedziczną, w której światłoczułe komórki siatkówki stopniowo tracą zdolność reagowania na światło. Chorobę mogą powodować mutacje w ponad stu różnych genach.

Badacze nie celowali jednak w konkretne geny. Zastosowane przez nich podejście nadaje zachowanym komórkom siatkówki nową zdolność reagowania na światło.

Każdy z ochotników otrzymał pojedynczą iniekcję do bardziej uszkodzonego oka. Zastrzyk zawierał kod genetyczny umożliwiający wytwarzanie światłoczułego białka (ChrimsonR) reagującego na bursztynowe światło. 

Następnie pacjenci korzystali ze specjalnych gogli wyposażonych w kamerę i projektujących na siatkówkę sygnały świetlne odpowiednie do sceny widzianej przez kamerę.

Ważną rolę odgrywał trening. Otóż pacjenci, którzy poświęcili więcej czasu na naukę korzystania z gogli, osiągali zwykle lepsze wyniki w testach wykrywania obiektów, co sugeruje to, że rehabilitacja może być istotnym elementem tego typu terapii.

– Choć terapia nie przywróciła prawidłowego widzenia, a pacjenci nadal nie byli w stanie czytać ani rozpoznawać twarzy, badanie stanowi ważny krok w rozwoju optogenetycznych metod przywracania wzroku – podsumowują naukowcy.

– Wyniki pokazują, że nawet na bardzo zaawansowanym etapie utraty wzroku zachowane komórki zwojowe siatkówki można uczynić wrażliwymi na światło i zdolnymi do przekazywania informacji wzrokowych do mózgu. Stanowi to podstawę do opracowania w przyszłości bardziej czułych i skuteczniejszych terapii optogenetycznych – dodają.

Marek Matacz (PAP)

mat/ agt/