Nauka dla Społeczeństwa

28.02.2024
PL EN
17.07.2020 aktualizacja 18.07.2020

Powstała nowa wersja techniki edytowania genomu CRISPR

Fot. Adobe Stock Fot. Adobe Stock

Chińscy specjaliści opracowali nową, bardziej precyzyjną wersję techniki edytowania genomu CRISPR. To ważny krok w kierunku genowych terapii leczących choroby genetyczne czy nowotwory.

CRISPR to potężne narzędzie, które pozwala na edycję genów w wybranym miejscu. To więc doskonały sposób na manipulacje genetyczne w żywych organizmach - np. prowadzenie terapii genowych w różnych chorobach.

System ten opiera się na enzymie o nazwie Cas9, który potrafi przeciąć niemal każdy fragment DNA, a dociera do tego fragmentu kierowany specjalną cząsteczką RNA, która do wybranego miejsca pasuje pod względem genetycznej sekwencji.

CRISPR występuje w naturze u różnych bakterii, np. Staphylococcus aureus. System pochodzący z tego mikroba jest właśnie często wykorzystywany w badaniach, ponieważ zapisany jest w stosunkowo krótkim odcinku DNA. To pozwala łatwo wprowadzać go do innych komórek.

Niestety, zdarza się, że enzym Cas9 przyłączy się w niewłaściwym, nieco podobnym do zaplanowanego miejscu i tam przetnie genom, powodując trudne do przewidzenia skutki.

Naukowcy z chińskiego Wenzhou Medical University postanowili więc zmienić naturalny enzym Cas9 systemu CRISPR z Staphylococcus aureus tak, aby był dokładniejszy. Wprowadzali do jego genu różne mutacje i sprawdzali, jak się zachowuje. Znaleźli jedną wersją, która robi aż 93 razy mniej błędów, niż naturalny enzym. Mutacja ta zmieniła fragment enzymu, który bierze udział w rozpoznawaniu przeznaczonej do cięcia sekwencji DNA.

Najprawdopodobniej, enzym teraz trochę słabiej łączy się z genomem. Z tego powodu przyłącza się do niego niemal wyłącznie w miejscu, do którego pasuje kierująca go cząsteczka RNA, a omija sekwencje, które są tylko podobne.

„Unikanie cięcia genomu w niewłaściwym miejscu to główne wyzwanie w rozwoju CRISPR przeznaczonego do medycznych interwencji, takich jak terapie genetycznych chorób czy celowanie w komórki nowotworowe” - wyjaśnia dr Feng Gu, autor pracy opublikowanej na łamach pisma „PLOS Biology”.

„Nasze wyniki wskazują drogę do opracowania potencjalnie bezpieczniejszych strategii terapii genowej” - dodaje.

Więcej informacji tutaj i tu. (PAP)

mat/ ekr/

Przed dodaniem komentarza prosimy o zapoznanie z Regulaminem forum serwisu Nauka w Polsce.

Copyright © Fundacja PAP 2024