Vemurafenib, znany wcześniej jako PLX4032, blokuje mutację kluczowego genu BRAF występującą u połowy śmiertelnie chorych pacjentów mających przerzuty na inne organy. Skuteczna blokada powoduje cofanie się guza.

Lek powstrzymuje produkcję białka odgrywającego kluczową rolę w niekontrolowanym rozrastaniu się czerniaka.

"Jest to największy przełom w leczeniu czerniaka złośliwego od ponad 30 lat" - ocenił lek prof. Richard Marais z brytyjskiego Instytutu Badań nad Rakiem, którego prace wykazały rolę genu BRAF w rozwoju choroby. "Odkrycie zmieni dotychczasowe podejście do leczenia tego typu choroby" - dodał.

W porównaniu z tradycyjną chemoterapią 84 proc. pacjentów przyjmujących pigułkę dwa razy dziennie było wciąż przy życiu pół roku później, w porównaniu z 64 proc. pacjentów standardowo leczonych chemoterapią.

W porównaniu z chemioterapią vemurafenib zmniejsza ryzyko pogorszenia stanu chorego o 74 proc. Tzw. wskaźnik pozytywnej reakcji pacjenta na terapię w przypadku pigułki był blisko dziewięciokrotnie wyższy niż u pacjentów leczonych chemioterapią.

U 48,4 proc. chorych przyjmujących pigułkę zaobserwowano zmniejszenie guza. Porównywalny wskaźnik dla chemioterapii wynosi 5,5 proc.

Niezależnie od vemurafenibu naukowcy donoszą o udanych testach innego leku o nazwie ipilimumab, dostępnego już w sprzedaży, który pobudzająca system odpornościowy organizmu do walki z chorobą. Także i w przypadku przyjmowania tego leku pacjenci w zaawansowanych stadiach czerniaka żyli dłużej.

W następnym etapie naukowcy w warunkach klinicznych przetestują kombinację vemurafenibu z ipilimumabem, by jeszcze bardziej zwiększyć skuteczność leczenia innych odmian raka.

Według danych WHO, na raka skóry umiera rocznie 66 tys. ludzi na świecie, z czego 80 proc. zgonów spowodowanych jest przez czerniaka. Chemioterapię zaczęto stosować na szeroką skalę w 1975 r. ASW

PAP - Nauka w Polsce

krf/ agt/bsz