„Badając mechanizmy terapii komórkami macierzystymi, odkryliśmy sposób na leczenie organizmu bez użycia samych komórek macierzystych” – wyjaśnił dr Eduardo Marbán, główny autor badania opisanego na łamach magazynu „Science Translational Medicine”.

Dodał, że lek oznaczony TY1 jest pierwszym egzomerem - nową klasą leków, które zwalczają uszkodzenia tkanek w nieoczekiwany sposób. Związek ten jest laboratoryjnie wytworzoną wersją cząsteczki RNA, która naturalnie występuje w organizmie.

Naukowcy wykazali, że TY1 wzmacnia działanie genu o nazwie TREX1, który pomaga komórkom układu odpornościowego usuwać uszkodzone DNA. W ten sposób TY1 naprawia uszkodzone tkanki.

Badacze podkreślili, że opracowanie TY1 zajęło ponad dwie dekady. Historia zaczęła się w poprzednim laboratorium dr Marbána w Johns Hopkins University, gdzie opracowano technikę izolowania komórek progenitorowych z ludzkiego serca.

Komórki progenitorowe mogą przekształcać się w nowe, zdrowe tkanki i np. wspierają regenerację mięśnia sercowego.

Zespół dr Marbána odkrył, że komórki progenitorowe serca wydzielają małe pęcherzyki – egzosomy wypełnione cząsteczkami RNA pomagającymi naprawiać uszkodzoną tkankę mięśnia.

„Egzosomy są jak koperty zawierające ważne informacje. Chcieliśmy rozłożyć te zakodowane wiadomości na części i ustalić, które cząsteczki same w sobie mają działanie terapeutyczne” – opowiada jeden z twórców potencjalnego leku, dr Ahmed Ibrahim.

Badacze przeanalizowali genetycznie materiał RNA znajdujący się w egzosomach. Odkryli, że jedna cząsteczka RNA występowała w nich znacznie liczniej niż pozostałe, co sugerowało, że może uczestniczyć w procesie gojenia tkanek.

Jak się okazało, naturalna cząsteczka RNA skutecznie wspomagała gojenie po zawale serca u zwierząt laboratoryjnych.

TY1 jest natomiast syntetyczną, specjalnie zaprojektowaną wersją tej cząsteczki RNA, stworzoną tak, by naśladowała strukturę zatwierdzonych już klinicznie leków RNA. TY1 działa poprzez zwiększenie produkcji komórek odpornościowych, które odwracają uszkodzenia DNA, co ogranicza powstawanie blizny po zawale serca.

„Poprawiając naprawę DNA, możemy leczyć uszkodzenia tkanek powstające podczas zawału serca” – podkreślił dr Ibrahim.

„Jesteśmy wyjątkowo podekscytowani, ponieważ TY1 działa także w innych schorzeniach, w tym w chorobach autoimmunologicznych, w których organizm błędnie atakuje zdrowe tkanki. To całkowicie nowy mechanizm regeneracji tkanek otwierający nowe możliwości terapii dla wielu różnych zaburzeń” – podsumował.

Marek Matacz (PAP)

mat/ agt/