"Pod terminem otępienie (inaczej demencja – PAP) kryje się całe spektrum chorób, nie tylko choroba Alzheimera. Zalicza się tu również: otępienie naczyniopochodne, otępienie czołowo-skroniowe, otępienie z ciałami Lewy’ego i inne rzadsze schorzenia" – powiedział PAP prof. Konrad Rejdak, kierownik Klinicznego Oddziału Neurologii Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego nr 4 Uniwersytetu Medycznego w Lublinie oraz członek Rady Programowej Europejskiej Akademii Neurologii.

Specjalista dodał, że schorzenia te przyczyniają się do utraty pamięci i innych ważnych funkcji poznawczych, przez co pozbawiają ludzi niezależności; stanowią również obciążenie dla ich bliskich i opiekunów oraz generują ogromne koszty dla systemów opieki zdrowotnej.

Z szacunków przeprowadzonych na potrzeby raportu „Choroba Alzheimera – wyzwanie zdrowotne oraz ekonomiczne” (2021 r.) wynika, że przed pandemią COVID-19 liczba osób w wieku senioralnym z demencją wynosiła w Polsce ponad 830 tys. Liczba osób z chorobą Alzheimera w tej grupie została oceniona na ponad 580 tys. Co więcej, do 2050 r. liczba seniorów z otępieniem może wynosić już 1,7 mln, przy czym u 1,2 mln pacjentów będzie ono związane z chorobą Alzheimera.

W tym samym raporcie oszacowano, że roczny koszt choroby Alzheimera w skali Polski może wynosić ok. 11 mld zł.

Jak podkreślił prof. Rejdak, obecnie poszukiwane są nowe leki dla różnych form zaburzeń otępiennych. Neurolog przypomniał, że u pacjenta z otępieniem czołowo-skroniowym w maju 2024 r. zastosowano w Kanadzie terapię genową, polegającą na wprowadzeniu do organizmu chorego prawidłowej kopii genu MAPT na wektorze wirusowym. Wyraził zadowolenie z faktu, że w Polsce również podejmowane są takie próby.

W przypadku choroby Alzheimera pojawiły się leki działające przyczynowo. Są to tzw. terapie ukierunkowane na amyloid (amyloid targeting therapies, ATT), odkładający się w mózgach osób z tym schorzeniem. Ich działanie polega na usuwaniu złogów tego białka z mózgów chorych.

Przykładem tej grupy leków jest przeciwciało lekanemab. Jego skuteczność kliniczna u pacjentów z wczesną objawową chorobą Alzheimera została wykazana w badaniach klinicznych trzeciej fazy.

Dr hab. Jacek Staszewski z Kliniki Neurologicznej Wojskowego Instytutu Medycznego w Warszawie – Państwowego Instytutu Badawczego podczas debaty think tanku Medycznej Racji Stanu, która odbyła się pod koniec października br., wyjaśnił, że badania kliniczne nad lekami z grupy ATT potwierdziły, iż jest to przełom z perspektywy pacjentów, który może sprawić, że jakość ich życia ulegnie zdecydowanej poprawie.

„Terapie anty-amyloidowe powodują opóźnienie progresji objawów choroby o około 2-3 lata. To jest zdecydowany przełom” – ocenił neurolog.

Dodał, że lekanemab został zaaprobowany do użycia w wielu krajach świata, w tym w USA, Izraelu, Japonii, Hong Kongu, Korei, Chinach, Zjednoczonych Emiratach Arabskich i Wielkiej Brytanii.

Dr Grzegorz Cessak, prezes Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych (URPL) przypomniał, że w lipcu br. Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Europejskiej Agencji Leków nie udzielił pozwolenia na dopuszczenie do obrotu tego leku w krajach UE.

Członkowie komitetu uznali, że wpływ lekanemabu na spowolnienie pogorszenia funkcji poznawczych nie równoważy ryzyka poważnych zdarzeń niepożądanych związanych ze stosowaniem leku, takich jak obrzęk i potencjalne krwawienie w mózgu. Określa się je jako nieprawidłowości radiologiczne związane z amyloidem (ARIA). U niektórych pacjentów dochodzi do dużych krwawień z mózgu wymagających hospitalizacji, w rzadkich przypadkach może dojść do zgonu.

„Wiemy, że stosowanie tych leków wiąże się z pewnym ryzykiem, ale jesteśmy w stanie to ryzyko wyeliminować, choćby poprzez wykorzystanie badań neuroobrazowych i nowych metod diagnostyki genetycznej” – powiedział dr Staszewski. Wyjaśnił, że chodzi o wykonywanie badań genetycznych (tj. oznaczanie wariantu genu kodującego apolipoproteinę E – APOE) oraz wykonywanie rezonansu magnetycznego z oceną obecności mikrokrwawień w mózgu.

Zdaniem specjalisty, jeśli starannie wybierze się pacjentów do terapii ukierunkowanej na amyloid i będzie się ich monitorować, to ryzyko wystąpienia ARIA można oszacować, a pacjenci mogą być leczeni bezpiecznie. „Ryzyko w takich sytuacjach jest niewielkie i wydaje się być akceptowalne. Odsetek ciężkich działań ubocznych szacuje się na poniżej 0,1 proc.” – tłumaczył dr Staszewski.

Dr Cessak zaznaczył, że obecnie w EMA toczy się procedura ponownej oceny lekanemabu pod względem skuteczności i bezpieczeństwa. Zwrócił uwagę, że trwa też procedura oceny innego leku z tej grupy.

„Mamy nadzieję, że finalnie wyniki te będą pozytywne dla pacjentów” – powiedział prof. Rejdak.

Dr Staszewski zwrócił uwagę, że leki te są przeznaczone tylko dla osób, u których choroba jest na wczesnym etapie rozwoju – przede wszystkim z łagodnymi zaburzeniami poznawczymi. Dlatego trzeba wcześnie identyfikować pacjentów z zaburzeniami otępiennymi i stawiać rozpoznanie z podaniem czynników etiologicznych.

Zdaniem neurologa konieczne jest przygotowanie systemu ochrony zdrowia do tego, by pojawiły się możliwości wczesnej diagnostyki pacjentów. „My potrzebujemy wdrożenia programu jak najbardziej szerokiej diagnostyki, który umożliwiłby ambulatoryjne stawianie diagnozy choroby otępiennej czy też stanu przedklinicznego otępienia w ramach klinik zaburzeń pamięci” – tłumaczył dr Staszewski.

Dodał, że na świcie takie kliniki opierają się na kooperacji różnych specjalistów, w tym neurologa, geriatry, psychiatry i neuropsychologa. Umożliwiają one kompleksową i najskuteczniejszą opiekę.

Specjalista podkreślił też rolę lekarzy podstawowej opieki zdrowotnej (POZ) we wczesnym rozpoznawaniu objawów otępienia oraz rolę krewnych i opiekunów. „W Polsce, niestety, zaburzenia pamięci są zwykle składane na karb wieku, dlatego istotny jest również program edukacji społecznej w tym zakresie” – powiedział.

W jego ocenie, gdybyśmy wcześnie identyfikowali pacjentów z chorobą Alzheimera, to nawet stosując leki, które obecnie są dostępne, można by zahamować progresję choroby o ok. dwa lata. Pozwoliłoby to pacjentom dłużej zachować samodzielność, znacznie odciążyłoby ich opiekunów i zmniejszyło koszty społeczne tego schorzenia.(PAP)

Joanna Morga

jjj/ bar/ mhr/