Terapia genowa uratowała myszom wzrok
Fot. Fotolia
Nowego typu terapia genowa pozwoliła zachować wzrok myszom z prowadzącą do ślepoty, wrodzoną chorobą Battena. Naukowcy do komórek siatkówki gryzoni wprowadzili ludzką, działającą wersję uszkodzonego w chorobie genu.
Spielmeyera-Vogta-Sjögrena, inaczej choroba Battena albo ceroidolipofuscynoza neuronalna typu 3 (CLN3) to rzadkie, genetyczne schorzenie, w którym między 4. a 10. rokiem życia pojawia się prowadzące do ślepoty zwyrodnienie siatkówki i zanik nerwu wzrokowego.
Jej przyczyna to mutacja w genie o oznaczeniu CLN3. Niestety, obecnie nie ma na nią lekarstwa.
Biotechnolodzy z University of Massachusetts Medical School (USA) wyhodowali myszy z tą chorobą. Następnie do uszkadzanych w schorzeniu komórek dwubiegunowych w siatkówkach gryzoni wprowadzili prawidłową, ludzką formę genu CLN3. Posłużyli się do tego specjalnym wirusem.
Komórki zwykle uszkadzane przez mutację w dużej mierze przeżyły, a siatkówki zwierząt zachowały swoje funkcje.
Badacze twierdzą, że działanie wprowadzonego genu ratuje siatkówki. Pokazali jednocześnie, że u myszy z nieprawidłowym genem CLN3 dochodzi do zniszczenia funkcji wewnętrznej części siatkówki, które wynika z obumierania właśnie komórek dwubiegunowych.
„W skomplikowanych genetycznych schorzeniach, takich jak choroba Battena, ostateczne rozwiązanie z pomocą terapii genowej może wymagać jednoczesnych wysiłków nad korygowaniem zaburzeń neurorozwojowych oraz utraty wzroku” - podkreśla prof. Terence R. Flotte, główny redaktor pisma „Human Gene Therapy”, w którym badacze opublikowali swoją pracę.
„Zatem terapie nacelowane na korektę uszkodzenia siatkówki mogą okazać się bardzo ważne w pomocy tego typu pacjentom w przyszłości” - dodaje ekspert.
Więcej informacji na stronach:
https://home.liebertpub.com/news/gene-therapy-targets-inner-retina-to-combat-blindness/3742
https://www.liebertpub.com/doi/10.1089/hum.2020.038
(PAP)
mat/ agt/
Przed dodaniem komentarza prosimy o zapoznanie z Regulaminem forum serwisu Nauka w Polsce.
